[巨星云集、高屋建瓴，张锋等11位顶尖专家展望未来25年的医学发展]

原标题：巨星云集、高屋建瓴，张锋等11位顶尖专家展望未来25年的医学发展

《自然》（Nature）是世界最权威的科学杂志（之一），以报道科学界重大发现、重要突破为使命，关注科研成果的新颖性与独特性。例如20世纪生命科学领域的标志性发现——DNA双螺旋结构的论文就发表在《自然》杂志。

《自然·医学》（Nature Medicine）作为《自然》杂志在医学领域最重要的子刊，影响因子高达30.641，是医学领域的殿堂级杂志。

近日，《自然·医学》（Nature Medicine）为庆祝创刊25周年，邀请了全世界11位自然科学领域杰出的科学家和基金会董事分别撰文，对未来25年人类的医学文明将如何发展作出展望。

Aviv Regev

简介：麻省理工学院和哈佛大学博德研究所（Broad Institute of MIT and Harvard）核心成员、系主任；麻省理工学院生物学教授；霍华德·休斯医学研究所研究员；人类细胞图谱创始人之一。

多年来，生物学和疾病似乎“过于宏大”，无法在广泛的层面上解决：数以百万的基因组变异， 成千上万的疾病相关基因， 成千上万的细胞类型和几乎难以想象的结合方式。我们必须估计一个最佳的起点：选择一个目标，猜测细胞，简化实验。

但是，我们现在正处于转折点的风口浪尖，在这里生物医学的“宏大”变成了优势。在多基因风险评分、通过全基因组关联研究（GWAS）了解基因的细胞和模块的作用以及预测干预组合的影响方面，我们已经开始看到这些目标的进展。展望未来，我们在利用大型数据方面的成功将取决于我们利用结构，预测和扩展数据规模的能力。疾病在分子，遗传，基因程序，细胞和组织水平高度结构化；认识和理解这种结构可以帮助我们将大量的基因和变异减少到可管理的有意义的基因模块数量。我们无法测试所有可能的组合，因此我们需要算法来对我们从未在实验室或临床试验中进行过的实验做出更好的计算预测。但是，只有在数据真正庞大，规模庞大且内容丰富时，我们才有最有效的结构和预测能力来为患者构建急需的疾病路线图。

为了实现这一目标，我们需要投资建立正确的计划（如人类细胞图谱和国际常见疾病联盟）以及建立新的实验平台：数据平台和算法。但我们还需要一个更广泛的医学合作生态系统，让临床专家和数学家、计算机科学家和工程师进行互动，他们将共同带来新的方法，推动实验和算法来构建这个路线图。

张锋

简介：霍华德·休斯医学研究所研究员；麻省理工学院和哈佛大学博德研究所核心成员；麻省理工学院麦戈文脑科学研究所神经科学教授；CRISPR基因编辑开创者之一。

尽管很难有确切的数值，但是可以有把握地估计，已经有250例以上的单基因疾病患者接受了基因治疗，而这些疾病以前没有治疗方法可供选择。再加上接受CAR-T治疗的患者，这个数字将上升到数千。这是一个巨大的成功，它标志着医学开始从治疗疾病症状转向治疗疾病的遗传根源。

基因疗法已经发展了30多年，但是最近的几项重大进展使天平向临床可行性倾斜，包括改进的递送方法和开发用于人类细胞基因编辑的强大分子技术。与此同时，可负担得起的基因组测序提高了我们识别疾病遗传原因的能力。这些进展为基因治疗的广泛使用奠定了基础。目前已经有近1000项测试基因疗法的临床试验正在进行中，并且临床发展的步伐可能会加快。

为了发挥基因治疗的潜力，并确保所有患者都能获得这种革命性的治疗方法，我们将需要继续开发实用且广泛使用的递送方法，完善基因编辑技术，以推动我们对健康和疾病相关基因功能的理解，并公开讨论基因治疗的风险和益处。

Elizabeth Jaffee

简介：约翰·霍普金斯医学院肿瘤学教授；约翰·霍普金斯大学Sidney Kimmel综合癌症中心副主任

“一分预防胜过十分治疗”。20世纪在预防疾病方面取得了惊人的进展（包括疫苗和风险因素干预）全世界的预期寿命几乎翻了一番。进入21世纪仅仅20年，卫生保健已经进入了快速发展的下一个阶段。通过使用精准医疗技术，现在可以在个体层面识别出慢性病和致命疾病的遗传易感性，从而有可能在几十年后预防疾病。

我希望在接下来的25年中，有一天，一项血液检测就能让人们了解他们可能患的疾病（糖尿病、癌症、心脏病等），并能提供安全的干预措施。我对开发癌症疫苗的可能性感到特别兴奋。针对子宫颈癌和肝细胞癌的病原体的疫苗已经被证明是有效的。有了这些技术，随着精密医学的日趋常规化，将会获得大量数据，人们有望获得新的发现，从而发现细胞向癌前期转变时发生的最早的遗传和炎症变化。有了这些发现，开发预防癌症发展的疫苗方法的机会将会增加。

但是，就像今天一样，预防技术只有得到广泛应用才能完全取得成功，从而减少不必要的发病率、死亡率和保健费用，并进一步提高预期寿命。全球可及性是减少全球差异的关键。为了使这些策略发挥作用，供资机构应考虑将预防战略列为优先事项。

Jeremy Farrar

简介：惠康基金会董事

政治、人口统计、经济、气候——世界如何变化和相互作用从根本上影响着我们所有人。研究是其中的一部分，可以为我们面临的巨大挑战提供解决方案，但前提是科学、创新和社会这三大支柱必须在人员和团队能够蓬勃发展的环境中融合在一起。因此，我们今天必须抓住机会，塑造未来25年研究的发展方向。

建立研究事业可能会带来令人难以置信的回报，但往往要付出一定的代价。惠康（Wellcome）无疑为之贡献了追求卓越研究的动力，这创造了一种文化，它更在乎取得的成果而不是如何取得成果。我们可以做得更好，建立一种创新、包容和开放的研究文化将会产生更大的发现和影响。

不断变化的文化要求我们承认这个问题，然后做出长期承诺。作为独立的基金会，惠康能够认识问题并做出承诺。这是我们思想上的永久性转变。作为更广泛的研究社区的一部分，我们的目标是使研究更具包容性、更鼓舞人心、更有趣、更有回报。因此，它将为使世界成为一个更健康的生活场所作出更大的贡献。

John Nkengasong

简介：非洲疾病控制和预防中心主任

就人口而言，非洲是未来的人口高地。到2050年，预计其人口将达到25亿。这意味着世界上每四个人中就有一个是非洲人，经济快速增长，中产阶级不断壮大。这些人口结构的变化对传染性疾病和非传染性疾病模式（包括新发和再发传染病）、对抗生素的耐药性以及癌症、糖尿病、心血管疾病和妇幼死亡率的上升具有重要影响。为了在2050年之前应对其卫生挑战，非洲大陆必须创新，以便在公共卫生解决方案方面实现跨越式发展。

精准医疗需要在一项新的公共卫生秩序中占据中心位置，根据每位患者独特的遗传和生物组成，采用更精确、更有针对性的方法进行筛查、诊断、治疗，甚至可能治愈。例如，可以建立全面的新生儿筛查和对该年龄组死亡原因进行更准确的分析，以控制五岁以下儿童的死亡率; 基因筛查项目可以帮助避免进展为侵袭性癌症;如果测试能够预测不良反应，并使护理人员能够主动开出替代疗法，则可以减少药物的副作用。

在非洲，精准医疗不应该从整个基因组测序、诊断DNA异常和开发针对极少数人群药物的角度出发。相反，非洲国家应该开始寻求政策途径和伙伴关系，以推进精准医疗，以实现非洲联盟《2063年议程》的目标。这包括将精确医学方法纳入国家战略（包括基因组数据政策）以改善卫生保健和提高诊断能力，以及创建包括物理和生物信息学设施的生物银行，如非洲H3Africa。

Eric Topol

简介：斯克里普斯研究所执行副总裁;斯克里普斯研究转化研究所创始人兼所长

25年前，万维网才刚刚起步。因此，在思考未来25年的医学研究前景时，我们有理由大胆并不受限制地把眼光放得长远一些。

到2045年，我希望我们能开发出一个基于深度、纵向、多模式人类数据的全球健康基础设施，理想情况下，这些数据将被收集起来，供地球上90多亿人口使用。

通过使用混合人工智能（AI）模型（包括各种深度神经网络，联合AI，近邻分析和尚未开发的系统），该基础架构可以为预防和优化医疗状况提供个性化指导，作为面向患者的虚拟医疗教练，以及为临床医生提供的平台。

有人预测，在这个关键时刻，通用人工智能（AGI）将被开发出来，赋予机器更强的能力来执行现在不可行的功能。尽管存在不确定性，但是医师和患者仍可能会常规使用机器大规模吸收和处理生物医学文本的能力（例如最新医学文献的语料库）。因此，学习健康系统的概念将被重新定义。

Linda Partridge

简介：马克斯·普朗克衰老生物学研究所教授

在过去的170年中，世界许多地区的人类预期寿命都在增加。不幸的是，健康的寿命并没有延长，而是一个身患残疾和疾病的人在生命的最后阶段的寿命正在延长，特别是在女性中。

但是衰老是可以改变的，而且越来越多的证据表明，晚年的疾病是可以克服的。在实验室动物中（包括小鼠和恒河猴），基因、生活方式和药物干预不仅可以延长寿命，而且可以延长健康寿命。在人类中，改善饮食和体育锻炼可以对健康产生重大改善，但是改善生活方式不足以预防与年龄有关的疾病。

最大的希望是，25年后，医学科学将取得足够的进步，使人们几乎可以一直拥有更健康、更活跃的生活，直到最终死亡。今后，直接针对老龄化机制（包括现有药物）将为减少晚年残疾和疾病提供机会。西罗莫司是一种mTORC1抑制剂，可以延长实验动物的寿命，在临床试验中已经证明可以提高老年人对流感疫苗的免疫反应。其他药物，如联合使用德沙替尼和BCL-2抑制剂槲皮素，可以杀死衰老细胞，虽然离临床较远，但前景看好。年轻小鼠的血浆已被证明对年老小鼠的几个组织的干细胞功能具有有益作用。研究鉴定导致这种效果的天然代谢物可能为临床转化开辟道路。针对衰老的潜在分子机制的老年保护药物，正从科学和临床的角度出现，可能有助于预防最棘手的与年龄有关的疾病——痴呆症。

Trevor Mundel

简介：比尔和梅琳达·盖茨基金会全球健康主席

未来25年，医学研究中最重要的创新不仅仅来自于科学家的探索或新技术的出现。它们将来自我们的工作——建立一个新的应用研究生态系统，致力于快速发现、开发和交付改变生活的工具，这些工具是为最终用户设计的。

这将意味着寻找新的方法来共享临床数据，从药物捐赠迈向企业社会责任的新时代，这将鼓励生物技术和制药公司提供最好的想法和最有前景的平台。这将意味着在产品生命周期的更早阶段与各国政府和多边组织合作，为引入新的干预措施提供资金，并确保提供这些干预措施的卫生系统的可持续发展。如果我们专注于这些目标，我们就可以实现全球健康公平的承诺。

Josep Tabernero

简介：Vall d"Hebron肿瘤研究所（VHIO）；欧洲医学肿瘤学会主席（2018-2019年）。

让我们简单回顾一下过去的25年，在肿瘤学领域，谁能料到基因组测序的惊人进展会影响临床决策？ 谁能预见到越来越多的基因病人筛查的可用性，或者液体活组织检查疾病的前景？很少，这就是为什么做全面预测是徒劳的，但是让我们试一试。

在接下来的25年中，基因组驱动的分析将继续扩大个性化医疗在全球医疗保健领域的影响。精准医疗将继续为癌症治疗提供新的模式，并惠及更多患者。免疫疗法将兑现它的承诺，消除各种肿瘤类型的癌症。

我还预计，人工智能将有助于指导个体匹配疗法的发展，大数据的利用和交换，以及远程医疗的进步，为各地更多的患者带来关键的医疗专业知识。但是前景并不乐观。我担心癌症患者的共病加重的负担。我们必须共同努力加强和统一医学领域，特别强调肿瘤学和心脏病学。这是一个新兴的合作领域。在预防和控制癌症方面的执行研究也将是至关重要的，在全球、国家和区域各级制定和加强癌症决策也是如此。

我还期望人工智能（AI）将帮助指导个性化匹配疗法的开发，大数据的利用和交换，及远程医疗的进步，为更多的患者带来关键的医疗专业知识。但是前景并不乐观，我担心癌症患者合并症的负担加重。我们必须共同努力加强和统一医学领域，尤其是肿瘤学和心脏病学。这是一个新兴的合作领域。预防和控制癌症的实施研究也将至关重要，全球、国家和区域各级制定和加强癌症决策也是如此。

我们始终认为，科学努力应优先满足社会和公民的需要，因此，科学界必须抓住未来的机会，在我们不断突破边界、探索延长和改善患者生活的新方法时，坚持医学精神。

Pardis Sabeti

简介：哈佛大学陈曾熙公共卫生学院教授、麻省理工学院和哈佛大学博德研究所教授、霍华德·休斯医学研究所研究员

一场灾难性的全球瘟疫是人类面临的最大风险之一。在过去的25年中，我们看到非典、埃博拉、寨卡病毒和其他病毒在几个月的时间里悄无声息地传播，导致了国际紧急情况，并往往带来灾难性的后果。即使在美国最好的医院，大多数传染病也没有得到正确的诊断或追踪。

但是基因组学和信息科学两个领域的进步可以改变我们对抗病毒威胁的方式。超灵敏的基因组测序技术可以检测和鉴定隐秘传播的病毒。新型CRISPR、合成生物学和微流控工具的出现，使快速、超灵敏的现场诊断技术得以发展，可以在世界任何地方使用。借助功能强大的新型信息系统，可以将所得的诊断和监视数据集成到从乡村诊所到城市医院的所有医疗节点。这些信息系统与AI和其他领域的先进技术相结合，可以帮助快速检测传染病威胁，跟踪其传播，并指导公共卫生决策。

在未来的25年里，这些工具的开发和整合将成为一个嵌入到全球卫生保健系统中的早期预警系统，这可能会给传染病检测和应对带来革命性的变化。但这只有在国际社会作出承诺的情况下才能实现。

Els Toreele

简介：无国界医生组织执行总监

在科学界取得的许多生物医学进步中，只有那些能够产生巨大经济利润的生物医学进步才会被营利性公司用于开发。在开发新的治疗方法以满足公共卫生需求方面，这留下了许多空白，但也带来了机会。

我的希望是，科学界加紧努力，为全世界人民开发创新的治疗方法和其他卫生工具。其中包括遭受结核病、肝炎、埃博拉病毒、晚期艾滋病、被忽视的热带病、疫苗可预防疾病、抗菌素耐药性、蛇咬伤等疾病影响的人——这样的例子不胜枚举。需要全球研究界的创造力和才能来找到解决这些人类迫切需求的解决方案。

但要做到这一点，我们需要改变模式，使药品不再是利润丰厚的市场商品，而是全球公共卫生产品——所有需要的人都能获得。这将要求科学界成员超越他们作为研究人员的角色，积极参与研发政策改革，从公共利益出发授权卫生研究，并确保他们的工作成果惠及更多的人。全球研究界可以通过开展合作开放科学和试验对全球人民生活产生积极影响的非营利性研发战略，引领卫生创新，实现公共利益驱动的卫生创新。

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